به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، دیستروفی عضلانی دوشن شایع ترین و شدیدترین شکل از دیستروفی عضلانی در بین پسران است که با دژنراسیون عضلانی پیشرونده و ضعف عضلانی مشخص می شود. این بیماری به دلیل موتاسیون در ژن دیستروفین اتفاق می افتد. هر چند دلیل ژنتیکی این بیماری بیش از 30 سال است که شناسایی شده است اما تاکنون درمان موثری برای آن ایجاد نشده است. در این بیماری فیبرهای عضلانی تجزیه شده و با بافت چربی و فیبروز جایگزین می شوند و در نتیجه عضله رفته رفته ضعیف تر می شود. در مطالعه ای جدید محققین در UT Southwestern از روش ویرایش ژن استفاده کرده اند تا موتاسیون دیستروفین را برای همیشه تصحیح کنند. این روش درمانی با سایر روش های متفاوت است زیرا دلیل اصلی بیماری را از بین می برد. برای این کار محققین از تکنیک CRISPR/Cas9 استفاده کردند و ژن معیوب دیستروفین را در موش ها با ژن دیستروفین طبیعی جایگزین کردند. موش های مدل شده برای دیستروفی عضلانی که مورد ویرایش ژنی قرار گرفته بودند، شروع به تولید دیستروفین کردند و ساختار و عملکرد عضلات اسکلتی و قلبی نیز در آن ها بهبود یافت. این مطالعه جنبه های بسیار مهم و کاربردی ویرایش ژنوم را در دیستروفی عضلانی دوشن نشان می دهد. گام بعدی محققین تست این روش برای بیماران و مدل های جانوری بزرگ در مطالعات پیش درمانگاهی خواهد بود.

پایان مطلب/